“救命药”从70万一针降到3.3万70万一针的救命药后续
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全球首个治疗脊髓性肌萎缩症的精准靶向药物——诺西那生钠注射液，就在那次的谈判品种中。据估算，我国新生儿SMA患者每年新增1200人，存量患者约3万人，这是一种高致死率和高致残率的罕见病。
这场谈判，双方用了一个半小时时间，企业谈判代表进行了8次商量，医保方谈判代表郑重强调，“每一个小群体都不应该被放弃。”
近70万元一针最终被砍到约3.3万元的价格，意味着过去每年百余万元的治疗费用降低至几万元。确认“成交”的那一刻，几乎所有SMA患儿的家长都哭了。
家住山东济南的马恒祥正是一名SMA患儿的父亲。消息发布后，他激动得连续几天睡不着觉，“想抱着孩子号啕哭一场，我的石头有希望了”。
马恒祥和儿子的合照
时隔一年多，马恒祥和儿子小石头近况如何？小石头康复得怎样？
1、石头，“软软的”
马恒祥的儿子出生于2018年1月，刚满5周岁。当时取名“石头”，是因为马恒祥希望，儿子长大后能像大山一样顶天立地，也能像小石子一般随遇而安。
小石头出生后，和其他宝宝没有太大区别。直到8个月大时，家人发现他整个身子像面条一样软绵绵的，甚至坐都坐不住。“或许是名字有点硬，儿子竟慢慢变成了一个‘软软’的石头。”
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“当时，石头的身体状况特别差。感冒、发烧、拉肚子，也不喝奶，不吃辅食。”马恒祥说，“你能体会到那种绝望吗？我甚至想到了最坏的情况”
之后，家人带小石头跑遍了各大医院，能做的检查都做了一遍，最终确诊患有脊髓性肌萎缩症。马恒祥回忆，“医生说这是一种罕见病，一般活不过2岁，主要表现是全身肌肉无力，病情恶化会导致身体系统异常，直至呼吸衰竭。”
“当时我爸嘴唇都发白了，我妈一下子坐在了地上。”得知这一消息，小石头的爷爷奶奶几近崩溃。马恒祥对那天记忆犹新，“济南下起了雨，天色灰暗，原本幸福的家从那一刻陷入了绝境”。
小石头患了罕见病
2、希望，转瞬即逝
2019年初，诺西那生钠进入中国，通过鞘内注射给药，可改善患儿的运动功能，提高生存率。马恒祥说，注射这种药相当于按下一个暂停键，起到中止疾病恶化的作用。
然而，“救命药”一针高达69.97万元，每年费用平均110万元左右，无疑让马恒祥一家刚被点燃的希望瞬间熄灭。
不用药，也不能放弃希望。马恒祥和妻子一边工作，一边在专业康复师的指导下给儿子做康复训练：从简单的按摩，到复杂的器具训练，一步步减缓肌肉萎缩的速度。“我对石头的要求中，训练大概是最严格的了。”
那段时间，马恒祥向单位提交了困难职工申请材料。同事得知情况后，犹豫着问他：不用药，是放弃给孩子治疗了吗？
马恒祥连忙解释道，自己和妻子每天都在给孩子做康复训练，还有针灸推拿，尝试过各种办法但他心里清楚这件事有多残酷，在有药的情况下没钱支付，实际上就是放弃治疗。
“那是一种扎心的无力感。”从办公室出来，他蹲在楼道里，眼泪哗哗往下掉。
马恒祥和儿子
所幸，经过持续不断的努力，小石头的情况逐渐改善。但是，没能给儿子用上药，始终是马恒祥心中无法愈合的伤口。“康复训练只是减缓石头肌肉萎缩的速度，让那一天晚点到来。”
小石头在做康复训练
3、未来，逐渐清晰
2021年初，“救命药”报价调整，外加企业慈善赠药，小石头获得了55万元注射6针的机会。
有人建议马恒祥通过众筹的方式解决每年55万元药费的问题，但他说每个人的生活都不容易，更愿意凭借自己的努力为儿子的病想办法。
马恒祥拿出夫妻俩工作以来的全部积蓄、父母的养老钱以及同事甚至网友的捐款，终于凑齐了55万元。“在交钱的那一刻，其实还是很愧疚的。今年我交上了55万元，明年怎么办？后年怎么办？”
未来怎么办？2021年11月的国家医保谈判，为许许多多和马恒祥一样的SMA患儿家庭给出了答案。
经过八轮砍价，“天价救命药”降至3.3万元左右。国家医保局2021年12月3日发布：全球首个用于治疗SMA的精准靶向治疗药物诺西那生钠注射液被纳入医保，2022年1月1日起正式执行。
谈判现场，国家医保局谈判代表张劲妮反复同企业代表商讨价格
消息一出，马恒祥所在的SMA病友群顿时“炸锅了”，消息不停地闪烁。
马恒祥说：“群里的患儿家长都哭了。有人说孩子有救了，有人说自己一个大男人躲角落里哭得稀里哗啦群里的每个家长都在释放着憋闷在胸口的情绪。”
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“药不仅降了价，还能纳入医保报销范围。现在一年打针的费用大约四五万元，周一到周五需要去医院做康复。”目前，小石头已经打了9针。
打针的效果是明显的——小石头的核心力量逐渐增强，马恒祥说，“去年8月，石头可以自己爬了；前段时间，石头可以穿着矫正鞋自己站几秒钟了；最近，石头第一次自主地把脚放到地上撑着，大半个身子坐在沙发上，能坚持这样‘站’2分钟以上。”
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马恒祥在短视频平台开通账号，一边记录儿子与病魔搏斗的日常，一边向网友普及SMA，让更多人了解这种罕见病的成因、诊断、治疗和预防。
虽然小石头距离完全站立、生活自理还有很长的路要走，但马恒祥觉得，现在对未来充满希望，也敢去想往后的生活了：石头持续打针后，身体会逐渐恢复到什么状态？到了上学的年龄，是不是能去学校上课“希望自己的孩子在可预见的未来好起来，是一个父亲最朴素的愿望。”
马恒祥和儿子
4、努力，从未止步
“救命药”从70万元一针到3.3万元一针，不仅为马恒祥一家人带来了希望，更给予全国的患者更多对未来的期待。
小石头的核心力量逐渐增强
经过医保报销，多地患者注射诺西那生钠的费用下降到1万元左右。全国各地的脊髓性肌肉萎缩症患者陆续用上昔日的“天价药”。
今年1月18日，国家医保局公布国家医保药品目录调整情况和新版目录。通过调整，111种药品新增纳入目录，包括慢性病、肿瘤、抗感染、罕见病、新冠感染治疗用药等。
截至目前，国家医保目录药品总数达到2967种，覆盖了临床必需的基本用药，大大减轻了患者的用药负担。
值得注意的是，一款SMA口服药——利司扑兰同样通过谈判纳入目录，让罕见病患者从“有药可用”变成“有药可选”。医保谈判代表们再一次践行了“每一个小群体都不应被放弃”的承诺。
随着制度的不断健全，特别是医保制度的不断完善，十年间，我国基本医保参保人数从5.4亿增加到13.6亿，参保率稳定在95%以上，建立了世界最大的全民医疗保障网。
“看病难”“看病贵”的问题逐步得到解决，一个更高质量、更可靠的全民医疗保障体系正在不断完善。那些被罕见病所困的患者将更有勇气迎接命运挑战，也将更有底气走过苦痛。
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