一针70万救命药进医保,这种药可以医治哪些罕见病?
引言:国家医疗保障局公布了国家医保药品调整结果,共计有74种新增药品进入了目录。一针70万救命药也进了医保,这种药可以医治哪些罕见病?
一、这种药可以治疗哪些罕见病
罕见病同时又叫作孤儿病,是一个世界性的医学难题。这种病的发病率低、一般很少见,通常都是一些遗传性疾病但是会危及到患者的生命危险。一针70万的救命药属于处方药可以治疗脊髓性肌萎缩症,据医保局统计我国新生儿罕见病脊髓性肌萎缩症患者每年大概新增有1200人,将这种药纳入医保之后可以给很多患者减轻经济负担。这一款治疗罕见病的药物在刚上市的时候,接近70万一针后来在历经一个小时的谈判中药企代表给了大家一个让人满意的价格。
二、为了治疗罕见病国家做了哪些
目前全球发现约7000种罕见病,其中5%具备有效的治疗药物,因此全球范围患者都面临一些用药短缺的现象。再加上罕见药物的研发成本比较高,高昂的治疗费用已经导致患者和家属在经济上出现了承担不起的情况。在国家的努力下每一年都会有一些新增罕见病用药通过谈判的方式进入到了医保目录中,除了医保外国家还在为这些患者探索更多的支付方式如商业保险、患者组织援助等,以此来增加患者获得药物的可及性。各个省还建立了罕见病专项保障基金,为更多的罕见病患者提供保障。
三、什么是脊髓性肌萎缩症
该病是染色体隐性遗传病,主要包含婴儿型、迟发婴儿型,少年型。该病在发病时,可能会引起肌肉萎缩无力,严重的患者可能还会因为呼吸麻痹而死亡,因此该病的死亡率特别高。有一些患者在出生六个月内,就会出现发病的情况。病情严重的患者可能在刚出生就会出现一些明显的症状,婴儿往往会出现四肢无力、喂养困难等症状,甚至有一些严重的患者在两岁前,就会发生死亡。迟发性婴儿可能会在出生六个月到一岁半后出现发病的情况。
这种药可以治疗脊椎性肌萎缩症,这是一种非常罕见的病,每年新增大约1200人,将这种药纳入医保,对患儿家属来说是非常高兴的
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